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Approvato dalla Fda nuovo farmaco contro la SLA

Edaravone (Radicut). È questo il nome del nuovo farmaco approvato dalla Fda per rallentare il decorso della SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Non sembra affatto una malattia… e assomiglia piuttosto a una spietata e crudele condanna, “concepita da qualche perverso dio per mettere alla prova le incredibili capacità di adattamento umane” (VEDI).

Eppure la SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica (conosciuta anche come malattia di Lou Gherig o malattia di Charcot), è una rara patologia degenerativa progressiva che interessa i motoneuroni, ovvero le cellule nervose responsabili del movimento di tutta la muscolatura volontaria. La progressiva perdita di forza muscolare che ne deriva, porta inevitabilmente nel tempo alla paralisi completa, alla compromissione dei muscoli respiratori e quindi al blocco respiratorio.

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Tuttavia, nella maggior parte dei casi, la mente e le capacità intellettive rimangono inalterate così come la sfera sensoriale, sessuale e sfinteriale (sia vescicale, sia intestinale). Nonostante i progressi della ricerca e della scienza, ad oggi la SLA rimane ancora una malattia per molti aspetti sconosciuta, per cui non esiste una terapia davvero efficace.

Ma dopo il Riluzolo (commercializzato col nome di Rilutek, ad azione antiglutamatergica, appartenente alla classe chimica dei benzotiazoli) la Food and drug administration (Fda) ha finalmente dato l’ok ad un altro medicinale per contrastare la terribile patologia neurodegenerativa: Radicut, stavolta a base di edaravone.

Il farmaco, inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento degli ictus, è stato sperimentato negli Usa su 137 pazienti e sembra aver rallentato la progressione della malattia. Il problema è che costa veramente tanto: il suo prezzo di mercato, infatti, è di 1.000 dollari per infusione. Ma l’azienda produttrice, la Mitsubishi Tanabe Pharma America, sta lavorando con il governo americano affinché i malati ottengano sconti e aiuti.

“Siamo lieti che questi malati abbiano ora un’opzione in più”, ha dichiarato Eric Bastings della FDA. Un’opzione che significa speranza, per i molti malati di SLA (circa 200.000 ed in costante aumento, VEDI) che da ogni parte del mondo attendono più o meno fiduciosi l’arrivo di qualcosa in grado di arrestare il peggioramento della propria condizione clinica.

Anche se… fino a che non saranno individuate con sufficiente certezza le cause di questa terribile patologia, sperimentare e produrre delle terapie realmente efficaci sembra essere fantascienza. Purtroppo.