Nuovo trattamento fibrosi cistica: bene triplice terapia elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor

La fibrosi cistica è una malattia ereditaria grave, con il gene mutante responsabile della malattia, il CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), presente ereditato sia dal padre sia dalla madre

La fibrosi cistica è una malattia ereditaria grave, con il gene mutante responsabile della malattia, il CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), presente ereditato sia dal padre sia dalla madre. I genitori sono portatori sani

Il CFTR è una proteina deputata alla funzione  secretoria di molti organi. Tale proteina funziona poco o per niente in chi nasce con la doppia copia del gene mutato. In Italia c’è un portatore sano ogni 25 persone circa.

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La fibrosi cistica, quindi,  altera le secrezioni di molti organi.

Le secrezioni solitamente possono presentarsi aumentate di densità, quantità o addirittura insufficienti per quella che è la fisiologia dell’organo interessato.

Generalmente gli organi che subiscono danni maggiori e che richiedono  interventi di intensità assistenziale complessi sono i polmoni ed i bronchi.

Infatti qualora le secrezioni bronco-polmonari divenissero dense e difficili da espettorare, si crea terreno fertile per moltiplicazione batterica e infezioni.

A livello pancreatico si hanno alterazioni nell’escrezione di enzimi deputati alla digestione, con conseguente status di malassorbimento, ipermotilità intestinale, fino a deficit nutrizionali abbastanza importanti che potrebbero inficiare sulla crescita del paziente con Fibrosi Cistica.

Fino ad oggi le cure sono dirette ai sintomi e alla prevenzione delle complicanze, ma grazie alla ricerca si è giunti a delle molecole in grado di dare risposte incoraggianti nei confronti della malattia.

La  triplice terapia con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor , secondo risultati di studi in fase III, e pubblicati su New England Journal of Medicine e su The Lancet, hanno sortito significativi miglioramenti della funzionalità polmonare e di altri indicatori della malattia.

I dati evidenziano gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase III di 24 settimane condotto su 403 persone. Elemento positivo è anche il fatto che la triplice terapia è stata generalmente ben tollerata.

I risultati sono stati pubblicati online in contemporanea alla presentazione di entrambi gli studi alla 33a North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) annuale, svoltasi dal 31 Ottobre al 2 Novembre a Nashville 2019.

Attualmente l’analisi della commercializzazione nel nostro Continente è all’analisi dell’Agenzia europea per i medicinali.

CALABRESE Michele

Fonte

www.pharmastar.it

Michele Calabrese

Infermiere Magistrale in Scienze Infermieristiche ed Ostetriche, docente a corsi di formazione rivolti a personale sanitario e laico, in regime residenziale e non. Responsabile Scientifico, Moderatore e/o Relatore ad eventi, seminari e congressi. Infermiere presso UOC Angiografia e Radiologia Interventistica P.O. "L. Bonomo" Andria (BT); già Infermiere MeCAU (Medicina e Chirurgia Emergenza ed Urgenza/Accettazione) ed Emergenza Territoriale P.T.S. 118 "Basilicata Soccorso", postazione INDIA 28.Consigliere Ordine Professioni Infermieristiche BAT (OPI BAT) e già Revisore dei Conti medesimo Ente; componente di Commissioni esterne Ordine delle Professioni Infermieristiche Barletta-Andria-Trani (O.P.I. BAT). Responsabile Commissione Formazione OPI BT. Presidente Società Scientifica della Associazione Provinciale C.N.A.I. BAT (Consociazione Nazionale Associazioni Infermiere/i della BAT). Formatore O.S.S. ai sensi del DLgsR Puglia. Docente a contratto. Istruttore American Heart Association (Training Center ID ZZ21169) per personale Sanitario e laico in corsi BLS (D), manovre disostruttive adulto, bambino, lattante

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